De behandeling van hemofilie bestaat uit het aanvullen van de ontbrekende bloedstollingsfactor zodat bloedingen worden voorkomen. Personen met ernstige hemofilie prikken zichzelf twee tot drie keer per week. Tachtig procent van de patiënten doet dit zelf thuis. Bij kinderen doen de ouders dit vaak. Vroeger kwamen deze stollingsfactoren uit het bloed van donoren. Het toedienen van bloedstollingsfactoren gebeurt in één van de zeven hemofilie behandelcentra in Nederland.
De beperkte hoeveelheid van donorbloed was vroeger een groot probleem. Mensen met hemofilie kregen alleen bloed toegediend als zij ernstige bloedingen hadden. Daarnaast hebben veel hemofiliepatiënten HIV en/ of hepatitis C opgelopen doordat het bloed wat zij kregen besmet was. Tegenwoordig zijn er technieken waardoor de benodigde stoffen uit gekweekte cellen worden bereid, de zogenoemde recombinant stollingsfactoren. Sindsdien worden mensen met hemofilie preventief behandeld om bloedingen te voorkomen.
Er wordt veel onderzoek gedaan naar nieuwe behandelvormen. Zo zijn onderzoekers bezig om door middel van gentherapie het defecte gen van hemofiliepatiënten te vervangen. Het gaat helaas gaat nog even duren voordat deze behandeling toepasbaar is.
