Genezing van spinale musculaire atrofie is vooralsnog niet mogelijk. Er wordt wel veelvuldig onderzoek gedaan naar medicijnen die het ziekteproces kunnen vertragen, voorkomen of zelfs genezen. Zo kan het medicijn nusinersen het afsterven van de zenuwen vertragen of voorkomen. Dit medicijn wordt toegediend via een ruggenprik en werkt bij ongeveer zestig procent van de patiënten. Sinds augustus 2018 wordt dit medicijn vergoed door de basiszorgverzekering voor kinderen tot 9 jaar.
Ook wordt onderzocht of zogenoemde virale gentherapie kan helpen tegen SMA. Hierbij wordt de erfelijke afwijking gerepareerd door een nieuw stukje DNA in te brengen in de cellen met behulp van een virus.
Doordat SMA nog niet te genezen is, is de behandeling van spinale musculaire atrofie nu nog vooral gericht op het verminderen van de klachten. Fysiotherapie en orthopedie kunnen helpen vergroeiing te bestrijden. Hulpmiddelen zoals een rolstoel kunnen noodzakelijk zijn. Bij problemen met de ademhaling is beademing noodzakelijk. Als de klachten heel ernstig worden en daardoor overleiden nabij is, kan overgegaan worden op palliatieve zorg.
