Alleen bij ernstige klachten zal men tot behandeling over gaan. Vaak kan de ziekte gepaard gaan met een grote milt, die soms ernstige mechanische bezwaren kan geven. De behandeling start meestal bij ernstige stoornis van de bloedsamenstelling respectievelijk ernstige klachten.
Tussen 50 en 80% van de patiënten met acute myeloïde leukemie reageert goed op de behandeling. De behandeling is erop gericht een snelle remissie (vernietiging van alle leukemiecellen) te bereiken.
De behandeling bestaat uit chemotherapie en evt. aangevuld met beenmergtransplantatie. Bij chronische leukemie start men de behandeling als er ernstige klachten zijn, zoals mechanische bezwaren van een vergrote milt. De milt wordt dan bestraald.