Vinger aan de pols
21-01-2004: "Mijn kind krijgt geen medicijn"
Uitzenddatum: woensdag 21 januari 2004, 19:55 uur, AVRO Nederland 2 |
Aflevering: "Mijn kind krijgt geen medicijn"
Voor twee zeldzame ziektes, Hurler en Pompe, zijn sinds enige tijd medicijnen ontwikkeld. Slechts een paar kinderen kunnen via trials (testperiodes) behandeld worden. En de resultaten zijn veelbelovend. De ontwikkelde medicijnen zijn echter nog steeds niet geregistreerd en vrijgegeven. Kinderen met de slopende ziektes die niet in een trial zitten, worden niet behandeld. Iedere dag gaan ze een stukje verder achteruit.
De zesjarige Emma heeft de stofwisselingsziekte Hurler. Emma mist een enzym en daardoor worden afvalstoffen niet uit haar lichaam verwijderd, maar stapelen zich overal op. Al haar organen zijn vergroot. De hersenen zijn aangetast, evenals haar ogen die bijna letterlijk uit hun oogkassen knappen. Recent zijn daarom haar oogbollen verwijderd. Voor Emma was er nooit een medicijn en zal er ook niet meer komen. Haar ouders moeten machteloos toezien hoe hun dochter lichamelijk en geestelijk achteruit gaat.
De ouders van de éénjarige Sam Peters hebben drie weken geleden gehoord dat hun enig kind ook de ziekte van Hurler heeft. Alleen is er nu wel een medicijn. Maar het medicijn is nog niet vrijgegeven. Iedere dag dat hij langer zonder medicijn is, gaat hij verder achteruit. Emma is niet meer te redden, Sam wel.
De elf maanden oude Robin Stuive krijgt van het AMC, in samenwerking met de farmaceut Genzyme, wel het medicijn: sinds acht weken krijgt hij iedere week een infuus met het enzym dat hij nodig heeft. Robin gaat al zienderogen vooruit. Robin heeft geluk. Maar hoe moet het met andere kinderen en ouders die niet dat geluk hebben? Wanneer komt er zicht op het vrijkomen van het peperdure medicijn? De regering is sinds de zomer al in onderhandeling met Genzyme over de prijs van het medicijn. Pas als dat achter de rug is, kunnen andere kinderen geholpen worden.
Ook bij Vinger aan de Pols twee broertjes met de stapelingsziekte Pompe, een erfelijke ziekte waarbij glycogeen zich in de spieren opstapelt. Langzamerhand verzwakken alle spieren van het lichaam. Sinds 1999 is er met een aantal Pompe-kinderen een trial in het Sophia Kinderziekenhuis. Nog steeds is de trial niet afgelopen. Iwan van de Wal (16) was één van de gelukkigen die werd uitgekozen mee te doen. Hij zat indertijd in een rolstoel en is daar sinds de enzymtherapie weer langzaam uitgekomen. Hij kan weer, rennen, fietsen en voetballen.
Het broertje van Iwan, Sietse (12), heeft ook de ziekte van Pompe. Toen zijn broer Iwan met de therapie begon, kon hij nog volop lopen en rennen. Sinds een jaar zit Sietse in een rolstoel. Iwan vindt dat verschrikkelijk en voelt zich schuldig. Hij heeft laatst uit pure wanhoop een band van de rolstoel kapotgestoken. Iwan kan het niet aanzien dat zijn broer zo achteruit gaat. Voorlopig is er nog geen uitzicht op een medicijn voor Sietse. Hoe kon deze onmenselijke situatie ontstaan?
Forum Vinger aan de Pols
Wil je napraten over deze uitzending? Dat kan in het speciale Vinger aan de Pols-forum.
Discussiepunt
De regering is sinds de zomer in onderhandeling met Genzyme over de prijs van bovengenoemde medicijnen. Reageer op de volgende stelling:
'De regering doet te weinig om levensreddende medicijnen te registreren en vrij te geven'
Laat je mening horen!
Meer informatie