Doorbraak in behandeling van Huntington Disease

Onderzoekers van het UC Davis Instiuut in de Verenigde Staten hebben een techniek ontwikkeld voor het gebruik van stamceltherapie die zich specifiek richt op de genetische afwijking van mensen met de ziekte van Huntington. De ziekte van Huntington is een progressieve erfelijke hersenaandoening die zorgt voor ongecontroleerde bewegingen, dementie en een vroege dood.

De ziekte van Huntington kan worden gecontroleerd met medicijnen, maar zijn er momenteel geen behandelingen voor het fysieke, mentale en gedragsmatige verval van de slachtoffers. De onderzoekers denken dat het verminderen of weghalen van het gemuteerde eiwit Huntingtin (HTT) de beste kans is om de progressie van de ziekte te stoppen. Dit eiwit bevind zich in de neuronen van mensen met de ziekte.

Door middel van zogenaamde RNA-interferentie (RNAi) kunnen op effectieve wijze eiwit-niveaus worden verlaagd. Dat hebben de wetenschappers geconcludeerd na onderzoek op muizen.  "Door middel van  RNAi zijn we er voor de eerste in geslaagd om stamcellen rechtstreeks in de neuronen in te brengen waardoor het HTT eiwit bestreden wordt," aldus Jan A. Nolta, hoofdonderzoeker van de studie. "De volgende stap is dat we moeten uitzoeken hoe we deze techniek op een duurzame, veilige en effectieve manier kunnen inzetten."